化学新药的创制过程十分艰难和复杂，包括治疗靶标的基础研究与确认、先导化合物体内外筛选的生物模型和方法学建立、药代药动特征与靶标的关系、临床前安全性评价与人体的可能差异、动物病理模型是否反映人体发病的病因等等，过程极其漫长且充满风险。绝大多数的先导化合物都因药效不理想或毒副作用太大，或与已上市药物相比没有明显的优势和改进，在研发的后期被淘汰。如何建立一套快速、有效的早期综合评价体系，及早发现并预测具有生物活性的先导化合物的潜在安全性及可能的临床有效性？如何提供科学依据，帮助新药研发科学家和管理人员判断，将什么样的先导化合物推进临床前以及后续的临床试验，才能最大限度降低开发风险？这些都是目前国际新药研发领域中的重大挑战。
公司在国际上率先构建了基于化学基因组学的集成式药物发现和早期评价平台这一核心技术体系。化学基因组学技术利用大量已知的基因表达数据及其功能意义分析，通过对各种已知化合物（好药物或者失败的药物）及任何新化合物对全基因表达的影响进行相关性的并行研究，对新化合物可能的分子药理和毒理进行评价和预测，不断优化候选化合物结构，使综合评价指标最好的先导化合物进入下一个阶段的开发，从而对降低新药开发风险具有重要的价值。这也正是美国FDA为促进创新药物开发的成功率而提倡的关键路径行动（Critical Path Initiative）。
随着领域技术的发展，公司基于自主开发的基于化学基因组学的药物发现平台，深度融合了AI辅助设计新技术，形成一站式AI+药物研发平台。公司将盘古药物大模型为基础的华为云医疗智能体EIHealth平台和深势科技的Hermite药物计算设计平台等AI技术平台引入基于化学基因组学的集成式药物发现与早期评价平台中，利用人工智能、物理建模和高性能计算为公司早期研发项目助力。
公司的核心技术与能力是在AI辅助设计基于化学基因组学技术平台的新药分子发现与早期评价和临床开发综合策略的支撑下，科学有效地开发出具有临床差异化和满足临床需求的创新机制药物。这一核心技术与能力的优势体现在能够更早地对新药候选化合物进行有效性、差异化和潜在毒副性进行综合评价，有效降低后期开发风险；在随后的临床开发阶段，根据药物的科学原理与作用机制、治疗领域适应症的差异化选择与产品注册路径、综合风险控制措施，确定新药产品临床开发策略。这些都是针对药物研发企业面临的核心问题而建立的行之有效的方式，并证明了其增加原创新药研发的成功率。
AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台
